Il s’agit d’une vraie première mondiale: un bébé britannique âgé d’un an a réussi à guérir d’une leucémie grâce à un traitement avec des cellules immunitaires génétiquement modifiées. Cette prouesse réalisée par la biotech Cellectis pourrait ouvrir la voie à de nouveaux traitements contre le cancer.
La petite Layla Richards a bénéficié d'un tout nouveau traitement génétique pour guérir de sa leucémie.
Layla, 11 mois, touchée par une leucémie aiguë lymphoblastique résistante aux traitements
Layla Richards, une petite fille britannique, avait été diagnostiquée porteuse d’une
leucémie aiguë lymphoblastique, la forme la plus commune de leucémie infantile, à l’âge de 14 semaines seulement. Ce type de cancer se caractérise par la multiplication incontrôlée de
lymphoblastes (normalement impliqués dans la défense de l’organisme) qui envahissent la moelle osseuse. Ne pouvant plus fonctionner correctement, la moelle n’arrive plus à produire des cellules sanguines normales. On parle alors d’insuffisance médullaire avec pour conséquence une anémie, une vulnérabilité face aux infections, notamment pulmonaires, des saignements, douleurs osseuses, augmentation de la taille des ganglions et de la rate… Il s’agit d’une maladie rare, on compte moins de 300 nouveaux cas chaque année en France. Elle peut survenir à tout âge du nourrisson aux personnes âgées.Layla avait été traitée par
chimiothérapie et par
greffe de moelle osseuse, mais le
cancer était réapparu et les médecins avait dit à ses parents d’envisager des soins palliatifs et de fin de vie. Mais ses parents ont refusé d’abandonner, quitte à essayer un nouveau traitement.Un traitement expérimental développé par une biotech françaiseLes médecins du Great Ormond Street Hospital (Londres) ont proposé à la famille un traitement expérimental en cours de développement. Une technique développée par la biotech Cellectis et pour laquelle les médecins ont réussi à obtenir rapidement une autorisation. Cette société française travaille à la mise au point de cellules immunitaires dont l’ADN est modifié grâce à des “ciseaux moléculaires“ pour qu’elles ciblent et détruisent les cellules cancéreuses, qui, jusqu’alors, échappent à notre système immunitaire.Le principe n’est pas nouveau : on prélève les cellules immunitaires du patient (thérapie autologue), que l’on modifie génétiquement avant de lui réimplanter. Très efficace, parfois avec des résultats spectaculaires comme le cas d’Emma Whitehead traité pour le même type de cancer
dont nous nous étions faits l’écho en 2012, cette technique n’est cependant pas généralisable. Nécessitant de récolter puis de modifier des cellules immunitaires du patient, elle est extrêmement coûteuse, de l’ordre de 500 000 à plus d’un million de dollars par personne.Ce qui est nouveau avec la technique de Cellectis, c’est qu’elle n’implique plus de partir des cellules du patient. Ces cellules modifiées proviennent de donneurs sains et sont modifiés génétiquement pour ne plus être perçues comme des corps étrangers par l’organisme (en plus d’être modifiées pour attaquer les cellules cancéreuses). Cette prouesse permet potentiellement de disposer de traitements congelés prêts à l’emploi. L’espoir est de pouvoir demain standardiser la fabrication de ces médicaments et de les commercialiser à un prix nettement inférieur aux techniques autologues.Restait à savoir si, au-delà du concept, ce médicament baptisé UCART19 pouvait être aussi efficace.Une possible révolution dans le traitement de la leucémie et d’autres cancers
“Les médecins ont expliqué que même si nous pouvions essayer le traitement, il n’y avait aucune garantie que cela fonctionnerait, mais nous avons prié pour que ce soit le cas“, a déclaré le père de Layla, Ashleigh Richards, 30 ans. Layla a reçu une petite injection de ces cellules génétiquement modifiées appelées cellules UCART19 et a également reçu une seconde greffe de moelle. Quelques semaines plus tard, les spécialistes annonçaient à ses parents que le traitement avait fonctionné. La petite fille atteinte d’un cancer incurable avait finalement été guérie, sans plus aucune trace de la leucémie dans son organisme.“Sa leucémie était tellement agressive qu’une telle réponse est presque un miracle“, a déclaré le professeur Paul Veys, directeur de l’unité de transplantation de moelle osseuse du Great Ormond Street Hospital. Les médecins ont souligné que cette technique expérimentale potentiellement très prometteuse n’avait été utilisée qu’une seule fois et que les résultats devaient être reproduits.“Nous avons seulement utilisé ce traitement sur une petite fille très forte, et nous devons être prudents en affirmant qu’il s’agira d’une option de traitement approprié pour tous les enfants“, a déclaré Waseem Qasim, professeur de thérapie cellulaire et génétique et médecin spécialiste en immunologie de l’hôpital GOSH. “Mais, ceci fera date dans l’utilisation des nouvelles technologies génétiques et les effets pour cet enfant ont été stupéfiants“, a-t-il ajouté. “Si cela est reproduit, cela pourrait représenter un grand pas en avant dans le traitement de la leucémie et d’autres cancers“.Malgré ces résultats très spectaculaires, il faut effectivement rester prudent car il faut s’assurer que lors de nouvelles utilisation, les cellules immunitaires modifiées ne vont pas s’attaquer à d’autres organes (des cellules saines et non uniquement des cellules cancéreuses). D’autre part, on sait que ce type de thérapie induit des réactions inflammatoires spectaculaires (avec une élévation très importante de la température) qui peuvent parfois être fatales.Néanmoins, le cours de l’action de Cellectis a bondi de 11%. Les grands laboratoires en quête d’innovations thérapeutiques ont déjà largement investi dans cette société, comme Pfizer ou Servier, qui a d’ailleurs conclu un accord en 2014 avec Cellectis pour “se voir concéder une licence exclusive pour le développement et la commercialisation d’UCART19“.David BêmeSources : Ucart 19 : première preuve de concept chez l’humain présentée lors de la prochaine conférence annuelle de l’American Society of Hematology – Communiqué de Cellectis – 5 novembre 2015 (
accessible en ligne)World first use of gene-edited immune cells to treat ‘incurable’ leukaemia- Communiqué de GOSH – 5 novembre 2015 (
accessible en ligne)
First Clinical Application of Talen Engineered Universal CAR19 T Cells in B-ALL – Poster 2046 – ASH Congress (
accessible en ligne)AFP/RelaxnewsPhoto : Great Ormond HospitalClick Here: cheap nrl jerseys